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| 국내 제약·바이오 기업들이 신성장 동력 중 하나로 기대하고 있는 희귀의약품 개발 사업이 순항을 거듭하고 있다. (사진=게티이미지뱅크) |
국내 제약·바이오 기업들이 신성장 동력 중 하나로 기대하고 있는 희귀의약품 개발 사업이 순항을 거듭하고 있다. 최근 미국·유럽 등 선진 규제 기관으로부터 임상시험 승인을 획득한 데 이어 희귀의약품으로 지정되는 사례가 이어지고 있는 만큼, 상용화에도 속도가 붙을 것이라는 전망이 나온다.
12일 관련 업계에 따르면, 희귀의약품은 적절한 치료 방법과 의약품이 개발되지 않은 희귀질환에 사용하거나 기존 대체 의약품보다 안전성·유효성이 개선된 의약품을 의미한다. 희귀질환의 기준은 국가별로 다르다. 미국은 환자 수 20만명 미만, 유럽은 1만명당 5명 미만의 유병률을 기준으로 하며 우리나라는 환자 수 2만명 미만이면 희귀질환으로 판단한다.
희귀의약품은 다른 질환과 비교해 임상 비용을 30% 이상 절감할 수 있으며 출시에 성공할 경우 독점적 판매권 등이 부여돼 후발주자가 시장에 진입하기 어려워 시장을 빠르게 키울 수 있다는 장점이 있다.
이에 국내 제약사들도 희귀의약품 개발에 속도를 내고 있다. GC녹십자는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) ‘GC1130A’의 임상 1상 시험 계획(IND)을 승인받은데 이어 패스트트랙 지정까지 획득했다.
FDA는 중대하거나 미 충족 의료 수요가 큰 질환에 대한 치료제 개발 속도를 높이기 위한 방안으로 패스트트랙 제도를 운용하고 있다. 패스트트랙으로 지정되면 개발 단계에서부터 임상 및 허가 전반에 이르기까지 FDA와 수시로 미팅을 진행할 수 있는 혜택을 부여받는 등의 지원을 받게 된다. GC녹십자는 이번 패스트트랙 지정에 따라 GC1130A 개발에 속도가 붙을 것으로 기대하고 있다.
GC녹십자가 한미약품과 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약 ‘LA-GLA’도 FDA의 희귀의약품 지정을 받았다.
희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도로 신약 허가 심사 비용 면제, 세금 감면, 동일 계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등의 혜택이 부여된다.
LA-GLA는 ‘세계 최초 월 1회 피하 투여 용법’으로 개발 중인 혁신신약으로 기존 치료제의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소 대체요법 치료제’로 주목받고 있다.
종근당은 희귀질환인 샤르코-마리-투스(CMT) 치료제 ‘CKD-510’을 개발하고 있다. 유럽과 미국에서 진행한 임상 1상을 통해 안전성과 내약성을 입증했으며 지난해 11월 글로벌 제약사 노바티스와 1조7000억원 규모의 기술 이전 계약을 체결했다.
네오이뮨텍이 개발 중인 면역항암제 ‘NT-I7’도 유럽 의약품청(EMA)으로부터 급성 방사선 증후군(ARS)에 대한 희귀의약품으로 지정받았다. NT-I7은 지난해 11월 FDA로부터 ARS에 대한 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.
이 밖에 보령도 혈액암 신약으로 개발 중인 ‘BR-101801’을 혈관면역아세포림프종 적응증(BR2002)으로 개발하고 있다. 이 물질은 2022년 10월 FDA의 희귀의약품 지정을 받은 데 이어 지난해 8월에는 국내 식품의약품안전처로부터 개발 단계 희귀의약품 지정을 받았다.
업계 관계자는 “희귀의약품 분야 신약 개발은 인류 건강을 위해 존재하는 제약 기업의 사명과 같은 일”이라며 “희귀질환으로 고통 받는 환자들의 삶의 질 향상을 위해 새로운 치료 패러다임을 지속적으로 개발하고 제시하는 추세”라고 말했다.
안상준 기자 ansang@viva100.com
