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새 플랫폼은 단백질정보은행 (Protein Data Bank, PDB)의 구조 정보를 바탕으로 KOBIC에서 구축한 PNA의 구조 안정성을 예측할 수 있는 데이터베이스를 활용하여 안정성 높은 신약후보물질을 탐색해 시선테라퓨틱스의 POLIGO 원천기술에 적용해도 적합한지 검토 및 검증하는 시스템이다. POLIGO 기술은 발병 표적유전자를 복사하는 mRNA 합성 단계에서 이를 PNA(일종의 인조 DNA) 기반 안티센스 올리고 뉴클레오티드(ASO)로 억제하는 치료제를 만드는 플랫폼이다.
이번 양자간 파트너십은 체내(in vivo), 체외(in vitro)가 아닌 가상실험 컴퓨터 프로그래밍(in silico)를 이용한 PNA 구조 모델링 및 시뮬레이션과 실제 신약후보물질 발굴을 연계하는 융합 연구를 촉진해 새로운 신약후보물질 발굴 기간 및 비용을 단축할 수 있는 연구 기반을 마련한다는 점에서 의미가 큰 것으로 평가된다.
KOBIC에서 개발한 프로그램은 질병 표적 유전자와 안정적으로 결합할 수 있는 PNA의 3차 구조를 예측하는 프로그램으로 다양한 지표 분석을 통해 안정적 구조를 가지는 PNA를 추정해낼 수 있다. 시선테라퓨틱스 POLIGO 기술에 적합하도록 PNA 구조 데이터베이스를 구축해 in vitro 스크리닝을 통해 선정된 신약개발후보물질의 최적화 작업 및 in silico 스크리닝에 적용할 수 있도록 개발됐다. 사용자의 편의성 제고를 위해 각 분석 단계가 자동화되어 빠르고 정확한 분석이 가능하다.
시선테라퓨틱스는 POLIGO 기술을 활용해 노인성 황반변성 등 안구질환 및 아토피 피부염·건선 등 자가면역질환 신약후보물질을 발굴해놨으며, 암 및 뇌질환의 잠재적인 신약후보물질도 내부 연구롤 통해 물색 중이다. 따라서 신규 연구과제에 KOBIC에서 개발한 PNA 구조 예측 프로그램을 활용하면 비용과 시간을 절감할 수 있는 효과적인 신약개발이 이뤄질 것으로 기대하고 있다.
김혜주 시선테라퓨틱스 대표는 “POLIGO 기술을 활용해 다양한 질환에 대한 First-in Class(새로운 기전의 혁신신약) 신약후보물질 개발에 집중하고 있다”며 “이번 KOBIC과의 기술협력으로 in silico PNA 구조 예측 프로그램과 in vitro 스크리닝 프로세스가 효율적으로 결합돼 4차 산업혁명 시대에 걸맞은 경쟁력 높은 신약개발 시스템을 갖추게 됐다”고 말했다.
오수정 기자 crystal@viva100.com
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